Welche Erkrankungen können für die Gentherapie in Frage kommen?
Die Erkrankungen, die für die Gentherapie in Frage kommen, können dabei in drei unterschiedliche Arten unterteilt werden: 1. Monogenetische Erkrankungen Als monogenetische oder monogene Erkrankung werden Krankheiten bezeichnet, bei denen der Gendefekt auf nur einem einzelnen Gen beruht.
Welche Messungen geben Hinweise auf eine genetische Erkrankung?
Darüber hinaus gibt es Messungen, die Hinweise auf eine genetische Erkrankung geben können, etwa die Nackentransparenzmessung als Zeichen für Trisomie 21. Solche Methoden sind nicht gefährlich für das ungeborene Kind, können jedoch keine absolute Sicherheit über das vorliegen einer genetischen Erkrankung bieten.
Warum sind genetische Analysen aufwändig?
Allerdings sind genetische Analysen aufwändig, daher wird meist nur der verdächtigte Genort analysiert – dafür wiederum muss der begründete Verdacht auf eine genetische Erkrankung vorliegen. Für eine solche Untersuchung kann dann genetisches Material aus dem Fruchtwasser oder dem Mutterkuchen entnommen und für die Analyse verwendet werden.
Was ist eine monogenetische Erkrankung?
Eine monogenetische Erkrankung – auch monogene Erkrankung genannt – kann auf einen „definierten“ Gendefekt innerhalb einer bestimmten Gensequenz zurückgeführt werden. Das heißt, ein bestimmtes Gen, das für ein wichtiges Eiweißmolekül kodiert, ist nicht (voll) funktionsfähig.
Was ist die Ursache für den fehlenden Erfolg in der Gentherapie?
Die Ursache für den bisher fehlenden Erfolg in der Gentherapie liegt in den letztendlich noch zu geringen Kenntnissen der molekularen Grundlagen, die für ein Funktionieren dieser Ansätze unabdingbar sind. So ist die Effizienz der Genübertragung in die Zielzellen sehr gering (wenige Prozent), und oft wird keine permanente Transformation erreicht.
Wie funktioniert die Gentherapie bei Krebs?
Krebs Auch die Behandlung von Krebs mittels Gentherapie gilt als sehr vielversprechend. Bei einer Pilotstudie konnten die Forscher mit Hilfe der CRISPR/Cas-Methode die Gene von bestimmten Immunzellen verändert. Auf diese Weise konnten die genmanipulierten T-Zellen der Betroffenen bis zu 9 Monate lang die Krebszellen abtöten.
Welche Zellen sind geeignet für eine Gentherapie?
Für eine erfolgreiche Gentherapie sollten die Zellen wegen Entnahme, Transfektion und erneutem Einsetzen möglichst stabil sein. Ebenfalls sollten sie sehr langlebig sein, um eine längerfristige Therapie zu garantieren. • Ausdifferenzierte, postmitotische Zellen (z.B.: Leberzellen, T-Lymphozyten, …)