Was ist ein defektes Gen?
Defekte Gene sind für eine Reihe teilweise ernsthafter Erkrankungen verantwortlich. Ein Beispiel ist die Mukoviszidose, deren schwere Symptome auf ein defektes Protein zurückzuführen sind. Diese Fehlbildung wird wiederum durch einen Defekt im kodierenden Gen verursacht.
Welche Arten von Gentherapie gibt es?
Derzeit beschränken sich gentherapeutische Ansätze in der Praxis auf zwei verschiedene Zelltypen: zugängliche Stammzellen und langlebige, ausdifferenzierte, postmitotische Zellen. Je nach Zelltyp kommen verschiedene Methoden der Gentherapie zum Einsatz.
Wie läuft eine Gentherapie ab?
Bei einer Gentherapie werden dem Körper einige Zellen entnommen. Diese Zellen erhalten das neue (therapeutische) Gen und werden danach wieder in den Körper eingebracht. Das Ziel einer Gentherapie besteht darin, in die genetische Information einer Körperzelle Erbsubstanz künstlich einzuschleusen.
Was ist die Ursache von Gendefekten?
Die in den Medien und Hollywood bekannteste Ursache von Gendefekten ist Radioaktivität, wobei die radioaktiven Strahlen in die Zellen eindringen und unseren genetischen Code und somit nach Zufall auch unsere Gene beschädigen.
Was geschieht durch die Veränderung des Gens?
Punktmutationen: Durch die Veränderung ist eine einzelne Base des Gens betroffen. Das geschieht durch Substitution, also wird eine Base durch eine andere ersetzt. Das generelle Leseraster, anhand dessen Proteine synthetisiert werden, bleibt erhalten.
Wie kann eine Mutation stattgefunden haben?
Mutationen können spontan stattfinden oder durch Mutagene verursacht werden. Letzteres sind Einwirkungen von außen, wie zum Beispiel UV- und Röntgenstrahlung oder Chemikalien. Je nachdem auf welcher Ebene eine Mutation stattfindet, unterscheidet man zwischen: Genommutationen (die Anzahl der Chromosomen ist verändert)