Wer hat die Gentherapie erfunden?
Der erste Versuch Bereits seit 1985 arbeiteten die Ärzte W. French Anderson und R. Michael Blaese an einer retroviralen Gentherapie gegen ADA-SCID und Anfang September 1990 erhielten sie die Zulassung der FDA für eine erste klinische Studie.
Wann wurde Gentherapie erfunden?
Im September 1990 wurden die ersten Menschen mit fremden Genen behandelt. Vier Kinder, die in Spezialzelten und Plastikanzügen geschützt vor der Umwelt leben mussten, durften wieder hoffen. Die Gentherapeuten versprachen nicht weniger als eine Revolution der Medizin.
Sind Adenoviren Retroviren?
Virale Vektoren lassen sich in zwei Gruppen einteilen: Adenoviren und AAV haben nur ein geringes Krebsrisiko, aber sie verschwinden nach einiger Zeit wieder aus dem Körper. Gammaretroviren und Lentiviren hingegen können fast unbegrenzt überdauern – allerdings auf Kosten eines erhöhten Krebsrisikos.
Was kostet eine Gentherapie?
Eine einfache Rechnung besagt: Damit sich eine Therapie für den Hersteller rentiert, muss sie bei nur wenigen hundert möglichen Kunden etwa 1 Million US-Dollar kosten 5 . Erst wenn eine Zahl von 30 000 Patienten überschritten wird, könnten die Preise auf etwa 100 000 Dollar sinken.
Wann Gentherapie?
Ziel der Therapie ist es, genetisch bedingte Krankheiten (Erbkrankheiten), Tumoren oder andere Krankheiten zu behandeln oder diesen vorzubeugen. Handelt es sich dabei um (somatische) Körperzellen, spricht man von somatischer Gentherapie (Gentransplantation).
Warum ist Gentherapie umstritten?
Doch die Gentherapie ist keine Behandlungsmethode wie jede andere. Denn hinter ihr verbirgt sich nicht nur eine Vielzahl ganz unterschiedlicher medizini- scher Zielsetzungen, sondern sie bringt aufgrund der Neuartigkeit des Eingriffs auch Unsicherheiten fiber ihre generelle Vertretbarkeit mit sich (Honnefelder 1998).
Wann ist eine Gentherapie sinnvoll?
Solch eine Therapie wäre sinnvoll, wenn man sie so früh wie möglich anwendet – also in der ersten Zelle, aus der ein Kind entstehen kann: in Ei- oder Spermazelle. Aber auch bei einem Embryo würde es sich anbieten, das gesunde Gen in das Erbmaterial einzubauen.
Was sind virusvektoren?
Der Transport von DNA in eine Zelle mit Hilfe eines Virus wird als Transduktion bezeichnet, die Zellen, die solche DNA tragen, als transduzierte Zellen. Virale Vektoren werden in der Grundlagenforschung und in der Gentherapie verwendet. Auch Impfstoffe auf der Grundlage von viralen Vektoren sind bereits im Einsatz.
Was heisst nicht replizierender viraler Vektor?
Für nicht replizierende virale Vektorplattformen verwendet man verschiedene Viren wie ein modifiziertes Schimpansen-Adenovirus (ChAdOx1), einen Adenovirus-Typ-5-Vektor (Ad5), einen Adenovirus-Typ-26-Vektor (Ad26), einen simianen Adenovirus-Vektor, einen pockenviralen Vektor (Modified-Vaccinia-Ankara-Virus, MVA) und das …
Wie teuer ist Spinraza?
Hierbei handelt es sich um ein Arzneimittel für Kinder mit SMA, das den Muskelschwund bremsen, die motorische Entwicklung verbessern und das Leben der Betroffenen verlängern soll. Es gilt als teuerstes Arzneimittel weltweit. Ein einmalige Injektion kostet ca. 2 Millionen Euro.
Was kostet Zolgensma in der Herstellung?
Das Medikament Zolgensma. Das teuerste Medikament der Welt ist ab dem 1. Juli auch in Deutschland erhältlich – es kostet 1,9 Millionen Euro.
Was ist eine Gentherapie?
Bei einer Gentherapie ist es entscheidend, dass der Vektor die erkrankten Zellen erkennt, sich daran bindet und das Therapie-Gen darin einschleust. Viren enthalten eine innere Hülle – das Kapsid – welches bestimmte Zelltypen anhand ihrer Membranstruktur erkennt und dem Virus ermöglicht, sich daran zu binden.
Welche Gentherapien sind in der Europäischen Union zugelassen?
Neun Gentherapien sind aktuell in der Europäischen Union zugelassen, eine wurde bereits wieder vom Hersteller zurückgezogen. Glybera konnte zwar die Krankheitssymptome lindern, von einer Heilung war sie allerdings weit entfernt. Letztlich fand Glybera nur eine einzige Patientin – viel zu wenig für einen wirtschaftlichen Erfolg.
Wie wird das therapeutische Gen entworfen?
Das therapeutische Gen kann so entworfen werden, dass seine Aktivität kontrolliert werden kann, z.B. durch einen bestimmten Wirkstoff. Dazu wird dem Therapie-Gen eine passender regulierende DNA-Sequenz – ein sogenannter Promoter – vorgeschalten.